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新阿尔茨海默氏症的药物研究为患者提供了希望

T RENTON,NJ(美联社) - 对于阿尔茨海默病患者及其家属而言,迫切想要有效治疗这种流行病,新的研究启动和近期研究的见解并不是很有希望。

阿尔茨海默氏症协会首席医疗官William H. Thies博士说,如果新的研究成功,那么减缓甚至停止脑损伤疾病进展的药物可能会在三到五年内准备就绪。 该小组协助患者和护理人员,大厅进行更多研究并帮助资助研究。

“处理这个问题的聪明人数对我来说意味着我们将在不久的将来开始更好地管理它,”蒂斯说。 “可能还需要三年时间。”

只有政府和其他来源提供数千万美元的额外研究,更多的患者加入临床研究。

经过几十年的挫折和数十种有希望的实验药物的失败,科学家们认为他们现在正走在正确的轨道上。 他们的目标是他们认为是阻止疾病的机制,这种疾病会稳定地窃取病人的个性和记忆,思考和照顾自己的能力。

Thies说,一种疫苗处于中期测试阶段,制药商不愿意为昂贵的治疗测试提供资金,一旦他们对自己的方法更有信心,他们就可以开始多达30项研究。 明年年初,第一项试图预防阿尔茨海默氏症的研究开始了 - 人们距离症状十年,但有基因突变导致早发性阿尔茨海默氏症。 它将包括三种药物,每种药物以不同的方式攻击该国的第6号杀手。

今年5月,奥巴马政府公布了一项雄心勃勃的国家计划,为新研究提供资金,更好地培训那些照顾阿尔茨海默病患者的人,并通过新网站www.alzheimers.gov帮助家庭获得所需的服务。

预计到2050年,美国阿尔茨海默病患者的数量将从目前的540万增加到1600万。主要由纳税人承担的护理费用可能会从今年的约2000亿美元猛增到2050年的1.1万亿美元。只是暂时缓解症状。

周一,制药商默克公司(Merck&Co。)宣布刚刚开始对BACE抑制剂进行第一次中期和后期联合研究。 这是一种新型药物,旨在通过限制淀粉样蛋白β的产生来减缓精神和功能衰退,淀粉样蛋白β是脑损伤性淀粉样斑块的主要成分,被认为是阿尔茨海默氏症的最可能原因。

在大约200名患者中对MK-8931药物进行安全性测试后,这项为期78周的研究(缩写为EPOCH)将迅速扩展至1,700名患者。 与假药相比,该阶段将测试三种不同剂量的每日药丸。

将研究阶段结合起来应该花费一些时间来完成长达数年,通常是数十亿美元的研究过程。 默克的神经科学研究负责人Darryle D. Schoepp表示,如果MK-8931起作用,EPOCH将为Merck提供获得政府监管机构批准所需的两项主要患者研究之一。 Schoepp在一次独家专访中告诉美联社,默克公司也有一些备用化合物,并计划进行其他研究,包括一些非常早期患者的研究。

他说,在早期的研究中,MK-8931阻断了几乎所有有毒淀粉样斑块的形成。

“之前没有人做过这件事,”Schoepp说。 “如果(淀粉样蛋白)斑块是原因,药物将起作用。”

默克公司的MK-8931和其他一些实验性药物旨在通过阻断β淀粉样蛋白的产生来关闭阿尔茨海默氏症的“水龙头”。 其他实验性药物的目的是在水龙头仍然运行的同时拯救水槽,或者通过从大脑中去除淀粉样蛋白斑块,或者通过结合淀粉样蛋白β蛋白,并在它们聚集成斑块之前将它们从脑中清除。

今年研究人员对两种药物的失败感到沮丧,这两种药物的目标是来自辉瑞公司和强生公司的淀粉样蛋白β - bapineuzumab,以及来自礼来和公司的solanezumab。这两种药物都被注射,因为它们的大分子不能通过消化道进入血管。 它们的大小可能会限制药物进入脑细胞的程度。

然而,solanezumab显示出攻击β淀粉样蛋白β的迹象是有效的。 虽然它对研究中的大多数患者没有帮助,但在患有轻度疾病的患者中,智力下降减少了约三分之一 - 这是该方法的第一次。

这增加了研究人员日益增长的信念,即在阿尔茨海默氏症摧毁大部分大脑之前,必须尽早治疗患者。

明年初开始的一项名为DIAN TU的重大预防研究,旨在帮助找到一种方法,通过测试有家族病史和基因的药物,使他们有可能在50多岁时发展阿尔茨海默氏症,而不是65。

- 其中一部分将测试罗氏集团的生物抗体药物gantenerumab,该药物可去除大脑中的淀粉样蛋白β斑块。 对于没有症状但脊髓液中β淀粉样蛋白水平异常高的患者,已经进行了晚期检测。

- 另一部分将测试Lilly的solanezumab,它与较小的β淀粉样蛋白结合,并在它们聚集成斑块之前从大脑中清除它们。

- 第三种研究药物可能是Lilly的BACE抑制剂,目前正在阿尔茨海默病患者的中期测试中。 该公司预计到2013年中期完成确定该药物是否适合预防研究所需的工作。

与此同时,今年秋天开始了两项晚期患者研究,其中一种名为LMTX的药物是由TauRx制药有限公司开发的。它针对大脑中的缠结,其中一种叫做tau的蛋白质异常。

阿尔茨海默氏症协会的老太太认为,这种疾病很可能是由这些tau缠结和淀粉样蛋白β斑块的组合引起的。

所有这些药物的关键问题将是它们引起的副作用,因为患者会服用它们多年。

患者和家属急于服用减缓或阻止阿尔茨海默氏症的药物。

“当你面对的诊断告诉你你的大脑正在被吃掉时,”耐心的罗恩格兰特说,“你开始看到你不再是谁,你唯一能做的就是更糟糕的事情在这一天,这是完全不可接受的。“

俄克拉荷马城监狱牧师于2007年被诊断患有阿尔茨海默氏症,年龄55岁,不得不在一年后停止工作。 他帮助建立了早期阿尔茨海默病患者的支持小组,参加了一项临床试验并服用了药物Namenda和Razadyne,他认为这些药物限制了他的症状。

但他脑部的PET扫描显示疾病正在进展。 这位狂热的读者不能再追随一本书的情节,也不记得他离开的地方。

格兰特说,联邦政府在阿尔茨海默氏症上的花费不够,他帮助游说国会获得更多资金。

他说:“我们之间最重要的事情就是治疗这种疾病。”

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在线:阿尔茨海默氏症协会管理临床试验患者的计划:www.alz.org。

关于默克研究的信息:www.ADstudyinfo.com